Lääkkeiden suunnittelussa yhdistetään tietokonesimulaatioiden, laboratoriokokeiden ja tietokantahakujen tuloksia. Yhdisteltävän informaation määrä on valtava, joten työ vaatii asiantuntemuksen lisäksi toimivan molekyylimallinnusympäristön.
Tutkimalla taudinaiheuttajien perimää pyritään selvittämään, mitä ne tarvitsevat elääkseen ja päästäkseen ihmiselimistöön. Askel lähemmäs infektiotaudin mallintamista päästään, kun näitä tietoja täydennetään molekyylisimulaatioilla. Jos taudinaiheuttajien käyttäytyminen tunnetaan, on helpompi suunnitella lääkkeitä niiden aiheuttamiin tauteihin.
Sekä solut että taudinaiheuttajat koostuvat proteiineista. Lääkesuunnittelun tavoitteena on löytää sopivia molekyylejä, jotka joko kiihdyttävät tutkittavan proteiinin toimintaa, hidastavat sitä tai esimerkiksi estävät taudinaiheuttajan proteiinien kiinnittymisen ja siten toiminnan. Mahdolliset molekyylit löytyvät tietokannoista, kun hakemisen apuna käytetään tietoja kohdeproteiinin rakenteesta, tai molekyyleistä, joiden vaikutus proteiiniin tunnetaan valmiiksi.
Hyvä rakenteellinen ja kemiallinen yhteensopivuus molekyylin ja proteiinin välillä ei vielä itsessään riitä. Lääkeaineiden käyttäytymisestä on oltava tietoa jo ennen lääkkeen testausta ihmisillä, jotta testaus olisi turvallista. Tutkijoiden on varmistuttava muun muassa simulaatioiden ja tietokantojen avulla siitä, että lääkeaine-ehdokkaat eivät ole myrkyllisiä. Niiden pitää kulkeutua elimistössä halutuille alueille, mutta ne eivät saa hävitä kehosta liian nopeasti aineenvaihdunnan kautta.
Samat lääkeainemolekyylit voivat olla olemassa erimuotoisina, jolloin niiden vaikutukset saattavat olla erilaisia muodosta riippuen. Osa lääkkeistä sisältää kahta saman vaikuttavan aineen enantiomeerista muotoa, jotka ovat muodoiltaan toistensa peilikuvat. Esimerkiksi talidomidin enantiomeereistä vain toinen on vaikutukseltaan pahoinvointia ehkäisevä, ja toinen aiheuttaa sikiövaurioita. Uudet lääkkeet sisältävät lähes aina vain yhtä, farmaseuttisesti tehokasta enantiomeeria.
Lääkeainemolekyylien ja taudinaiheuttajien mallinnus ja valtavien tietomäärien tarve ovat johtaneet tutkijat työskentelemään tiiviissä yhteistyössä tietotekniikan, matematiikan ja tilastotieteen tutkijoiden kanssa käyttäen bioinformatiikkaa ja tiedon louhintaa biologisessa tutkimuksessa. Valtavien tietomäärien hallitsemiseksi ja ymmärtämiseksi näiden tieteenalojen saumaton yhteistyö on välttämätöntä.
